美国FDA批准恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌用于IDH2突变的复发性或难治性急性髓系白血病

2017年8月1日--美国食品药品监督管理局（FDA）批准恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌用于治疗携带特定基因突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。该药物获准与伴随诊断试剂盒RealTime IDH2检测联用，该试剂盒用于检测AML患者IDH2基因中的特定突变。

FDA肿瘤卓越中心主任兼药物评价与研究中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示：“恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌是一种靶向疗法，满足了IDH2突变复发性或难治性AML患者未满足的医疗需求。使用恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌与部分患者的完全缓解相关，并减少了红细胞和血小板输注的需求。”

急性髓系白血病（AML）是一种在骨髓中形成并导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加的快速进展型癌症。美国国立卫生研究院下属国家癌症研究所估计，今年约有21,380人被诊断出患有AML；2017年约有10,590名AML患者将死于该疾病。

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌是一种异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，其作用机制是通过阻断几种促进细胞生长的酶来发挥作用。如果使用RealTime IDH2检测在血液或骨髓样本中检测到IDH2突变，则该患者可能有资格接受恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌治疗。

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高（胆汁中发现的一种物质）和食欲下降。孕妇或哺乳期妇女不应服用恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌的处方信息中包含一项黑框警告，指出可能发生一种称为分化综合征的不良反应，如果不加以治疗，可能致命。