恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌治疗急性髓系白血病(AML)的作用机制

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌是用于急性髓系白血病（AML）的口服靶向药物，通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）发挥作用。

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌的作用机制

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2），有助于患者骨髓中的年轻红细胞（原始细胞）成熟为健康且功能正常的红细胞、白细胞和血小板。同时，还能缓解骨髓中未成熟血细胞的过度堆积。

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌FDA批准时间

2017年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了新基公司（Celgene）的恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌，用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML）患者。约8%-19%的AML患者存在IDH2突变。

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌是首个IDH2抑制剂类药物。它特异性靶向突变IDH2变异体R140Q、R172S和R172K。

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌治疗AML的疗效

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌的疗效在一项单臂试验中得到验证。该试验纳入了199例经RealTime IDH2检测法确认存在IDH2突变的复发或难治性AML患者。

治疗至少6个月后：

1、19%的患者达到完全缓解（治疗后无疾病证据且血细胞计数完全恢复），中位缓解持续时间为8.2个月。

2、另有4%的患者达到血液学部分恢复的完全缓解，中位缓解持续时间为9.6个月。

在入组时因急性髓系白血病（AML）需要输血或血小板治疗的157例患者中，34%在接受恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌治疗后不再需要输血。

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌的副作用

恩西地平‌(‌Enasidenib‌)‌的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高（胆汁中的物质）以及食欲下降。